اسأل طبيباً مجاناً

عاميُصرف بوصفة طبية مادة فعالة

سابروبتيرين

Sapropterin

شكل صناعي من عامل مساعد BH4، يخفض الفينيل ألانين في بيلة الفينيل كيتون المستجيبة، مع الحمية.

الأسماء التجارية
كوفان، سابروبتيرين
الأشكال المتوفرة
أقراص قابلة للذوبان، مسحوق فموي
التصنيف الدوائي
عام

الأصناف التجارية لمادة سابروبتيرين

5 صنف مسجّل يحمل هذه المادة الفعالة. تختلف الأصناف في الشركة المنتجة والتركيز والسعر، وتتشابه في التأثير الدوائي.

سابروبترين أماروكس500 · محلول فمويSaudi Amaroxسابروبترين أماروكس100 · محلول فمويSaudi Amaroxسابروبتيرين أماروكس100 · أقراصSaudi Amaroxكيوفان100 mg · أقراصExcella Gmbh-germanyكيوفان100 mg · أكياسBiomarin

كيف يعمل سابروبتيرين؟

**شكل صناعي من العامل المساعد الطبيعي «تتراهيدروبيوبترين» (BH4)، الضروري لعمل إنزيم فينيل ألانين هيدروكسيلاز**. **في «بيلة الفينيل كيتون» (PKU) — مرض وراثي — يكون إنزيم فينيل ألانين هيدروكسيلاز (الذي يحوّل الحمض الأميني فينيل ألانين إلى تيروزين) ناقصاً أو معطّلاً، فيتراكم الفينيل ألانين في الدم لمستويات سامّة تضرّ الدماغ وتسبّب إعاقة ذهنية إن لم يُضبَط**. **يعمل هذا الإنزيم بمساعدة العامل BH4. لدى بعض مرضى PKU (ذوي طفرات معيّنة تُبقي نشاطاً إنزيمياً متبقّياً)، إعطاء سابروبتيرين (BH4 صناعي) يعزّز نشاط الإنزيم المتبقّي، فيزيد تحويل الفينيل ألانين وينخفض مستواه في الدم**. **يُستخدم للمرضى «المستجيبين» لـBH4 (يُختبَرون أولاً)، ويُؤخذ مع استمرار الحمية قليلة الفينيل ألانين لا بديلاً عنها، وقد يسمح بتخفيف الحمية قليلاً**. جيّد التحمّل عموماً؛ أبرز آثاره هضمية وصداع.

دواعي استعمال سابروبتيرين

  • بيلة الفينيل كيتون (PKU) لدى المرضى المستجيبين لـBH4
  • خفض مستوى الفينيل ألانين المرتفع (مع الحمية)
  • نقص BH4 الوراثي (بعض الأشكال)
  • تحسين تحمّل الحمية لدى المستجيبين

جرعة سابروبتيرين

البالغون

يُحسَب بالوزن مرة يومياً مع الطعام، بعد اختبار الاستجابة، مع مراقبة الفينيل ألانين

الأطفال

من عمر معيّن حسب الوزن بإشراف اختصاصي الأيض

الحد الأقصى

حسب الوزن والاستجابة

الجرعات إرشادية عامة. التزم بما يحدده طبيبك أو الصيدلي حسب حالتك.

متى يبدأ سابروبتيرين ومتى يزول

بداية المفعول
خفض الفينيل ألانين خلال أيام-أسبوع
عمر النصف
نحو 6-7 ساعات
طريقة الإخراج
يُستقلَب ويُطرح

طريقة الإخراج تحدد من يحتاج تعديل جرعة: ما يخرج بالكلى يتراكم في القصور الكلوي، وما يُستقلَب بالكبد يتأثر بأمراض الكبد وبالتداخلات.

الأعراض الجانبية لـسابروبتيرين

أعراض شائعة

  • صداع
  • غثيان وإسهال وألم بطن
  • التهاب الأنف والحلق
  • سعال
  • احتقان

أعراض تستدعي مراجعة الطبيب فوراً

  • انخفاض مفرط في الفينيل ألانين (يستلزم تعديل الحمية)
  • تفاعل فرط حساسية (طفح، نادراً شديد)
  • التهاب المعدة النادر
  • أعراض عصبية إن اختلّ التوازن الأيضي

موانع استعمال سابروبتيرين

  • الاعتماد عليه دون اختبار الاستجابة (غير المستجيبين لا يستفيدون)
  • إهمال الحمية قليلة الفينيل ألانين المصاحبة
  • الإيقاف دون بديل (يعيد ارتفاع الفينيل ألانين)
  • فرط الحساسية له

التداخلات الدوائية

  • الليفودوبا: قد يتفاعل (تغيّر الاستجابة/تشنّجات نظرياً)
  • الأدوية المثبّطة لاختزال ثنائي هيدروفولات (كالميثوتركسيت): قد تؤثّر على مسار BH4
  • أدوية تؤثّر على أكسيد النيتريك/الأوعية: بحذر
  • لا تداخلات واسعة أخرى

سابروبتيرين للحامل والمرضع

يُدار في الحمل بعناية من فريق الأيض لضبط الفينيل ألانين (المرتفع خطير على الجنين)؛ قد يُستخدم للمستجيبات. القرار مع المختصّ.

طريقة التخزين

حرارة الغرفة بعيداً عن الرطوبة (حسب النشرة)، ويُذاب القرص في الماء أو العصير ويُؤخذ مع الطعام.

أسئلة شائعة عن سابروبتيرين

ما بيلة الفينيل كيتون ودور سابروبتيرين فيها؟
بيلة الفينيل كيتون (PKU) مرض وراثي، يكون فيه الإنزيم الذي يحوّل الحمض الأميني «فينيل ألانين» إلى «تيروزين» ناقصاً أو معطّلاً. فيتراكم الفينيل ألانين (الموجود في البروتين) في الدم لمستويات سامّة تضرّ الدماغ النامي وتسبّب إعاقة ذهنية وتشنّجات إن لم يُضبَط منذ الولادة. العلاج الأساسي حمية صارمة قليلة الفينيل ألانين مدى الحياة. الإنزيم المعطّل يعمل بمساعدة عامل طبيعي اسمه BH4. لدى بعض مرضى PKU (ذوي طفرات تُبقي نشاطاً إنزيمياً متبقّياً)، إعطاء سابروبتيرين (شكل صناعي من BH4) يعزّز نشاط الإنزيم المتبقّي، فيزيد تحويل الفينيل ألانين وينخفض مستواه في الدم. لذا يفيد «المستجيبين» فقط (يُختبَرون أولاً بإعطائه ومراقبة انخفاض الفينيل ألانين). يُؤخذ مع استمرار الحمية (لا بديلاً عنها)، وقد يسمح بتخفيفها قليلاً وتحسين نوعية الحياة. يُدار من فريق أمراض الأيض.
لماذا يُختبَر إن كان المريض «مستجيباً» قبل استخدام سابروبتيرين؟
سابروبتيرين لا يفيد كل مرضى PKU، بل «المستجيبين» فقط. السبب أنه يعمل بتعزيز نشاط الإنزيم المتبقّي؛ فمن لديهم طفرات تُبقي بعض نشاط الإنزيم (غالباً الأشكال الأخفّ من PKU) يستجيبون، أمّا من لديهم غياب كامل لنشاط الإنزيم (الأشكال الشديدة الكلاسيكية) فلا يستفيدون لعدم وجود إنزيم يعزّزه. لذا يُجرى «اختبار استجابة» قبل الاعتماد عليه: يُعطى الدواء فترة ويُقاس مستوى الفينيل ألانين — إن انخفض بنسبة معيّنة يُعدّ المريض مستجيباً ويُستمرّ عليه، وإلا فلا فائدة منه ويُوقَف. هذا يجنّب إعطاء دواء مكلف بلا فائدة، ويحدّد من سيستفيد فعلاً. الاستجابة ترتبط بنوع الطفرة الجينية. لذا سابروبتيرين ليس لكل مريض PKU بل لفئة منهم. هذا الاختبار المسبق جزء أساسي من قرار العلاج. اسأل فريق الأيض عمّا إن كنت (أو طفلك) مستجيباً. الفهم أنه يفيد المستجيبين فقط يوضّح دوره المحدود لكن المهمّ.
هل يُغني سابروبتيرين عن الحمية في PKU؟
لا، سابروبتيرين لا يُغني عن الحمية قليلة الفينيل ألانين، بل يُستخدم «معها». حتى لدى المستجيبين، يخفض سابروبتيرين مستوى الفينيل ألانين لكنه لا يطبّعه دائماً بمفرده، والحمية تبقى ضرورية للسيطرة على المرض وحماية الدماغ. الفائدة أنه قد يسمح بـ«تخفيف» الحمية قليلاً (زيادة كمية البروتين/الفينيل ألانين المسموح) مع الحفاظ على مستوى آمن، مما يحسّن نوعية الحياة والتغذية والالتزام (الحمية الصارمة صعبة جداً). لكن هذا التخفيف يُحدَّد بدقّة من فريق الأيض بناءً على مراقبة مستوى الفينيل ألانين، ولا يعني التخلّي عن الحمية. إهمال الحمية والاعتماد على الدواء وحده قد يرفع الفينيل ألانين خطيراً. الدواء والحمية شريكان. الالتزام بالحمية المعدّلة ومراقبة مستوى الفينيل ألانين بانتظام أساسيان. اعملوا مع اختصاصي التغذية الأيضية لضبط الحمية المناسبة مع الدواء. الهدف إبقاء الفينيل ألانين في المدى الآمن بأفضل نوعية حياة.
متى أراجع الفريق الطبي أثناء تناول سابروبتيرين؟
ارتفاع مستوى الفينيل ألانين رغم الدواء (يُكتشَف بالتحليل — قد يستلزم تعديل الحمية أو مراجعة الاستجابة)، أو أعراض عصبية أو تدهور تركيز (قد يعني اختلال التوازن الأيضي)، أو طفح جلدي أو تورّم (تحسّس)، أو ألم معدة شديد، أو غثيان وإسهال شديد. راجع في هذه الحالات. والتزم قياس مستوى الفينيل ألانين بانتظام (أساس معايرة الجرعة والحمية)، واستمرّ على الحمية قليلة الفينيل ألانين (الدواء لا يُغني عنها)، وخذه مع الطعام (يُذاب في الماء أو العصير)، ولا توقفه دون استشارة، والتزم متابعة النموّ والتغذية لدى الأطفال مع فريق الأيض.

سابروبتيرين: أعراض لا تُحتمَل بل تُبلَّغ

الأعراض التالية ليست آثاراً جانبية عادية تُحتمَل — ظهور أي منها يستدعي إيقاف الدواء والتواصل مع طبيبك أو التوجه للطوارئ حسب الشدة:

  • انخفاض مفرط في الفينيل ألانين (يستلزم تعديل الحمية)
  • تفاعل فرط حساسية (طفح، نادراً شديد)
  • التهاب المعدة النادر
  • أعراض عصبية إن اختلّ التوازن الأيضي

إن راجعت الطوارئ فاذكر كل ما تتناوله بما فيه المكملات والأعشاب — كثير من هذه الأعراض ينشأ من تداخل لا من الدواء وحده.

الصيام أثناء العلاج بـسابروبتيرين

جرعة واحدة يومياً تناسب الصيام تماماً. اختر الإفطار أو السحور حسب توجيه طبيبك وحسب ما إذا كان الدواء يُؤخذ مع الطعام أو بدونه، والتزم بنفس الموعد كل يوم.

  • يُؤخذ مع الطعام، فيُجدوَل مع وجبة الإفطار أو السحور

ما سبق مبني على عدد الجرعات وعلاقتها بالطعام. أما قرار الصيام مع دواء مزمن فيخص طبيبك وحده — ولا توقف علاجك لتصوم قبل أن تسأله.

متابعة العلاج بـسابروبتيرين

تعديل الجرعة في قصور الكلى والكبد

**يُستخدم بحذر في القصور الكلوي أو الكبدي الشديد لقلّة البيانات**، ويُعاير على مستوى الفينيل ألانين مع مراقبة.

المتابعة والتحاليل المطلوبة

**مستوى الفينيل ألانين في الدم بانتظام (هدف العلاج ومعايرة الجرعة)، والتيروزين، والالتزام بالحمية، والنموّ والتغذية لدى الأطفال، واستجابة المريض للدواء (المستجيبون فقط)، والأعراض الهضمية**

الجرعة الزائدة

صداع ودوخة؛ جيّد التحمّل ويُدار داعمياً.

ماذا يعني سابروبتيرين لمريض مزمن؟

صُنّفت النقاط التالية من بيانات سابروبتيرين بحسب الحالة المزمنة، لتعرف أيها يخصك فتسأل عنه تحديداً:

مرضى المعدة والقرحة

  • التهاب المعدة النادر

ماذا لو نسيت جرعة سابروبتيرين أو تناولت جرعة زائدة؟

نسيان جرعة

  • خذ الجرعة فور تذكرها ما دام موعد الجرعة التالية بعيداً.
  • إذا اقترب موعد الجرعة التالية فتخطَّ المنسية وواصل جدولك المعتاد.
  • لا تضاعف الجرعة للتعويض إطلاقاً.
  • النسيان المتكرر يستدعي منبّهاً على الهاتف أو علبة أدوية أسبوعية.

الجرعة الزائدة

  • الحد الأقصى الآمن: حسب الوزن والاستجابة
  • تجاوز الجرعة يستدعي التوجه للطوارئ فوراً حتى قبل ظهور أعراض.
  • خذ معك عبوة الدواء ليعرف الطبيب المادة الفعالة والتركيز.
  • لا تحفّز القيء إلا بتعليمات من مركز السموم أو الطبيب.

الفرق بين سابروبتيرين والميثيلين الأزرق

كلاهما من عام، ويختلفان في المادة الفعالة ودواعي الاستعمال. الجدول يوضح الفروق الجوهرية:

وجه المقارنةسابروبتيرينالميثيلين الأزرق
المادة الفعالةSapropterinMethylthioninium Chloride
أبرز استخدامبيلة الفينيل كيتون (PKU) لدى المرضى المستجيبين لـBH4علاج الميتهيموغلوبينية المكتسبة (من أدوية أو مواد مؤكسِدة)
جرعة البالغينيُحسَب بالوزن مرة يومياً مع الطعام، بعد اختبار الاستجابة، مع مراقبة الفينيل ألانينيُحسَب بالوزن، تسريباً وريدياً بطيئاً للميتهيموغلوبينية (يمكن تكراره)
أشيع أثر جانبيصداعتلوّن أزرق-أخضر للبول والبراز والجلد (متوقّع، غير ضارّ)
يُصرف بوصفة؟نعمنعم

مصادر هذه الصفحة

اعتمدنا في تحرير هذه الصفحة على المراجع الدوائية والإرشادات المنشورة التالية:

  1. منظمة الصحة العالمية — قائمة الأدوية الأساسية
  2. الخدمات الصحية الوطنية البريطانية (NHS) — دليل الأدوية
  3. MedlinePlus — المكتبة الوطنية الأمريكية للطب
  4. DailyMed — نشرات الأدوية المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية
  5. الدليل الوطني البريطاني للأدوية (BNF)
  6. هيئة الدواء المصرية — سجل المستحضرات المسجّلة
كتابة: الفريق الطبي في سلامتك
مراجعة طبية: د. هبة الرفاعي — أخصائي أول طب الأسرة
آخر مراجعة:
هذه المعلومات توعوية ولا تُغني عن استشارة الطبيب أو الصيدلي. لا تبدأ أو توقف أي دواء بناءً على ما تقرأه هنا وحده.

عندك سؤال عن هذا الدواء؟

اسأل صيدلياً أو طبيباً معتمداً مجاناً واحصل على رد خلال ٢٤ ساعة.

اسأل الآن